Un nuevo fármaco podría mejorar la calidad de vida de las personas con síndrome de Down
El Hospital del Mar busca 45 personas de este colectivo para probar la eficacia del tratamiento
2 diciembre, 2022 13:32El Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM) ha desarrollado un fármaco que podría corregir los déficits cognitivos de las personas con síndrome de Down, algo que mejoraría de manera significativa su calidad de vida. El instituto ya ha puesto en marcha un ensayo clínico para validar la seguridad y eficacia del nuevo tratamiento. Se trata del primer estudio que analiza la viabilidad de un nuevo tipo de abordaje en este cambio y, también, la primera vez que la Unión Europea financia un proyecto de estas características.
Para ello, el centro busca 45 personas de entre 18 y 35 años con síndrome de Down. Esta fase del estudio llega después de superar las pruebas con animales y con voluntarios sin síndrome de Down, que han indicado la tolerabilidad y seguridad del producto. De acuerdo con los investigadores, será posible observar cambios cognitivos en los pacientes durante el primer mes de ensayo.
El tratamiento
Según diversos estudios, las personas con síndrome de Down presentan hiperactividad del receptor cannabinoide CB1, lo que reduce su capacidad cognitiva en comparación con el resto de personas. Ahora, la nueva molécula desarrollada por los investigadores logra imitar un mecanismo de defensa natural del cerebro para contrarrestar la hiperactividad de este receptor.
Una vez obtenidos los resultados de esta segunda fase de desarrollo clínico, se planteará un nuevo estudio, esta vez, con diversos centros de alrededor de Europa y con un mayor número de voluntarios para confirmar los efectos de la nueva molécula. La intención del equipo es ponerlo en marcha en verano del año que viene.
Extensible a otras enfermedades
"Estamos convencidos de que este fármaco es extensible a otras patologías del cerebro que acaban con un deterioro cognitivo", ha asegurado el coordinador del proyecto ICOD, Rafael de la Torre. Y es que el equipo investigador no descarta que el mecanismo de acción del nuevo tratamiento pueda ser útil en otras discapacidades intelectuales como el síndrome de la X-Frágil, en enfermedades neurodegenerativas como el alzhéimer, u otras patologías como el autismo y el TDH.
Las anteriores fases del ensayo clínico, que han sido aprobadas por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), ha demostrado que la molécula no presenta efectos secundarios de importancia, algo que desde el centro consideran "de especial importancia para la aceptación del tratamiento por parte de las familias de las personas co síndrome de Down".