El Vall d'Hebron Instituto de Investigación ha asumido la coordinación de PHOENIX, un consorcio internacional financiado con 8,5 millones de euros por la Unión Europea que pondrá en marcha el primer ensayo clínico en niños y adolescentes con el fármaco experimental ibrilatazar.
El proyecto, impulsado a través del programa Misión Cáncer de Horizon Europe, ha fijado su objetivo en evaluar la eficacia de esta molécula de la biotecnológica catalana AbilityPharma en pacientes pediátricos con neuroblastoma en recaída o refractarios a los tratamientos convencionales, así como en otros tumores sólidos agresivos.
Principales causas de mortalidad infantil
La investigación incide de forma directa en una de las principales causas de mortalidad por cáncer en la infancia y la adolescencia, donde los tumores sólidos como el sarcoma, el neuroblastoma o ciertas variantes extracraneales presentan un pronóstico complejo.
En Europa se diagnostican cada año más de 6.000 casos de tumores sólidos infantiles.
Ensayo clínico con una cincuentena de pacientes
El ensayo de fase I/II tiene previsto su inicio el año que viene y centrará su actividad en una muestra de unos 50 pacientes con edades de entre los 6 meses y los 18 años con tumores sólidos en recaída o sin respuesta a las terapias habituales.
El diseño metodológico del estudio se fundamentará en los datos que aporte el ensayoETNA, actualmente en desarrollo, mediante el cual los investigadores fijarán la dosis exacta para iniciar las pruebas en humanos.
Hasta el momento, la molécula ha superado ensayos clínicos de fase 2 en pacientes adultos con diagnósticos de cáncer de páncreas, pulmón y endometrio.
Cultivo celular
Análisis secundario
Los investigadores han diseñado un estudio paralelo enfocado en la localización de biomarcadores predictivos.
El objetivo de este análisis secundario es anticipar la respuesta individual de cada paciente a la terapia, realizar un seguimiento de su evolución y detectar de forma temprana la posible aparición de efectos secundarios adversos.