¿Qué son las terapias génicas?

A medida que avanza la ciencia y la medicina se descubren nuevos procedimientos para luchar contra las enfermedades que tantas víctimas se cobran cada año. Una de las que actualmente están en desarrollo son las terapias génicas, que han supuesto una verdadera revolución, ya que abre un nuevo horizonte en el que será posible curar enfermedades para las que hasta ahora sólo existían tratamientos encaminados a paliar sus síntomas.

“La terapia génica es el conjunto de técnicas que utilizan la transferencia de material genético o cualquier otro método que permita editar o modificar la información genética del paciente para prevenir o curar enfermedades genéticas”, explican desde la Fundación Mencía, una institución centrada en la investigación de tratamientos o curas para las enfermedades genéticas.

La mejor alternativa

Los expertos de la Fundación Mencía explican que las terapias génicas son la mejor alternativa posible, “pero probablemente también la más compleja”. Y es que actúa directamente sobre la raíz del problema mediante la transferencia de la versión correcta de un gen defectuoso, que es el que causa la enfermedad.

Las terapias génicas actúan directamente en los genes defectuosos para curar las enfermedades / PIXABAY

Las terapias génicas actúan directamente en los genes defectuosos para curar las enfermedades / PIXABAY

Uno de los mayores obstáculos de este tipo de procedimientos está “en la dificultad de dirigir el material genético hacia las células o tejidos en los que es necesario que el gen ejerza su función, y que la regulación del gen introducido se aproxime a la forma en que se regula el gen en las personas sanas”, apuntan desde la Fundación Mencía.

Aplicaciones de las terapias génicas

Gracias a la aplicación de las terapias génicas se puede conseguir restablecer la función del gen mutado. La estrategia más común es la introducción de una copia normal de éste en las células. La Fundación Mencía señala que también se puede inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes que contribuyen al desarrollo de la enfermedad, “como por ejemplo, los oncogenes que intervienen en el cáncer o los genes de virus que son necesarios para que estos se multipliquen en las células”.

Entre las enfermedades que hasta el día de hoy han sido objeto de estudio para ser tratadas mediante las terapias génicas se encuentran el déficit de adenosina desaminasa (ADA), el cáncer, la β-talasemia o el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).